MaterCell - Banco de células madre

Las publicaciones en el Newsletter de la Parent's Guide to Cord Blood Foundation muestran la creciente cantidad de ensayos clínicos que investigan el potencial de las células madre obtenidas de la sangre y el tejido del cordón umbilical. La más reciente aborda la eficacia de estas células para el tratamiento de la parálisis cerebral.

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Estudios demostraron que la sangre del cordón umbilical es eficaz para la parálisis cerebral

Abril 2025

¿Qué hay de nuevo?

Se acaba de publicar un artículo en la prestigiosa revista Pediatrics que demuestra estadísticamente que la terapia con células madre de sangre del cordón umbilical es un tratamiento eficaz para mejorar la motricidad gruesa en niños con parálisis cerebral (PC). Este artículo es el resultado de una colaboración internacional que realizó un Metaanálisis de Datos de Participantes Individuales (IPDMA) con los resultados de más de 400 niños con PC de 11 estudios.

¿Cuáles son los resultados?

El panorama general es que el tratamiento con sangre del cordón umbilical, en combinación con rehabilitación, mejora las habilidades motoras gruesas en niños con parálisis cerebral significativamente más que la rehabilitación por sí sola. Cabe destacar que, en relación con el campo de la fisioterapia para niños con parálisis cerebral, el tamaño del efecto clínico de la sangre del cordón umbilical se considera "un gran efecto del tratamiento". El estudio IPDMA también reveló que las mejoras en las puntuaciones motoras alcanzan su punto máximo entre 6 y 12 meses después de la terapia con células de sangre del cordón umbilical, y que existe una tendencia dosis-respuesta donde las dosis más altas de células producen mayores mejoras en las habilidades motoras. El análisis identificó a los mejores respondedores como niños con parálisis cerebral menores de cinco años y que tienen cierta capacidad para caminar, ya sea de forma independiente o con asistencia, antes de la terapia.

Figura 1 de Finch-Edmondson M, et al. Pediatría. 2025;155(5):e2024068999

Los números clave y las tendencias en los resultados son los siguientes:

• Seis meses después de la terapia con células madre de sangre del cordón umbilical, los participantes tratados tenían un mejor desempeño que el grupo de control con una mejora promedio en su puntuación de habilidad motora GMFM-66 de 1,36 (IC del 95%: 0,41, 2,32; p = 0,005).
• A los 12 meses de la terapia con células de sangre del cordón umbilical, la mejora promedio en las puntuaciones GMFM-66 entre los participantes tratados con sangre del cordón umbilical y los controles fue de 1,42 (IC del 95%: 0,31, 2,52; p = 0,012).
• El pico de respuesta entre 6 y 12 meses después del tratamiento es consistente con el mecanismo de acción hipotético: que la sangre del cordón umbilical actúa a través de un efecto paracrino que reduce la neuroinflamación, estimula la reparación tisular endógena y, por lo tanto, conduce a una mayor conectividad cerebral.
• Se observó una tendencia a una mejor respuesta con una mayor dosis de células nucleadas totales (CNT) en los participantes que recibieron infusiones de sangre del cordón umbilical, siempre que la dosis celular fuera superior a 50 millones de CNT/kg (p = 0,047 a los 12 meses). Estas dosis se midieron antes de la criopreservación.
• Se observó una tendencia hacia una mejor respuesta en los niños más pequeños con parálisis cerebral.
• Hubo una tendencia a una mejor respuesta entre los niños con parálisis cerebral leve, definida como los niveles 1 a 3 del Sistema de Clasificación de la Función Motora Gruesa en una escala de 5. Esta tendencia se mantuvo incluso después de realizar correcciones para la edad inicial y la prematuridad al nacer.

Detalles adicionales sobre los tratamientos con sangre del cordón umbilical:

• El estudio recopiló datos de un total de 498 tratamientos con 447 participantes. El IPDMA presentado en la publicación Pediatrics excluyó a los participantes que recibieron eritropoyetina, basándose únicamente en datos de 170 participantes tratados con sangre de cordón umbilical y 171 controles.
• La mayoría de los niños tenían parálisis cerebral espástica (90%) y se realizaron esfuerzos para excluir trastornos genéticos que causan síntomas como parálisis cerebral.
• La edad media inicial de los niños tratados fue de 57 meses (rango: 8 a 227).
• Las células de la sangre del cordón umbilical se administraron mediante infusión sistémica en 10 de los 11 estudios, y en el estudio restante se realizó por vía intratecal.
• La dosis media de las infusiones antes de la descongelación fue de 56,1 millones de TNC/kg (rango: 9,7 a 210,3).
• En el 84% de los tratamientos, la sangre del cordón umbilical no procedía del propio paciente (autólogo), sino de un donante (alogénico emparentado o no emparentado).
  
  

Lo que este estudio significa para los padres de niños con parálisis cerebral

Pediatrics publicó un Comentario al documento de IPDMA escrito por dos expertos en el campo de la rehabilitación de fisioterapia para niños con PC. Hicieron hincapié en que el conocimiento de qué niños responden mejor a la terapia de sangre del cordón umbilical es "crucial para la toma de decisiones compartida con las familias". Cuando una familia tiene un hijo con PC, por supuesto, su principal preocupación no son las diferencias entre los grupos, sino si es probable que una intervención beneficie a su hijo. Hemos aprendido del análisis de IPDMA que, después de 6 a 12 meses, el 68% de los niños que recibieron terapia de sangre del cordón umbilical tuvieron puntuaciones GMFM-66 más altas que todo el grupo de control. Pero también hemos aprendido que esta mejora drástica en las habilidades motoras gruesas es más probable que ocurra en los niños más pequeños y en los niños que tenían un mayor funcionamiento al inicio del tratamiento.

Actualmente, se ha comprobado que la parálisis cerebral (PC) puede diagnosticarse con precisión a partir de los 6 meses de edad, y la escala GMFM-66 puede utilizarse en niños a partir de los 5 meses de edad. El diagnóstico precoz facilita que más familias aprovechen la terapia con sangre del cordón umbilical durante el período de neuroplasticidad cerebral óptima. Además, un tratamiento más temprano facilita la obtención de dosis altas de TNC/kg, dado que el niño aún es pequeño, y permite la opción de múltiples rondas de terapia antes de que el niño supere la ventana de eficacia terapéutica.

Lo que este estudio significa para la política de salud pública

Actualmente, la terapia con sangre del cordón umbilical para la parálisis cerebral no ha obtenido la aprobación de comercialización en ningún país. Desde hace tiempo se necesitan ensayos prospectivos de fase 3 de este tratamiento, que serán engorrosos y costosos, pero siguen siendo la vía habitual para su comercialización. Mientras tanto, la creciente evidencia de la eficacia de la terapia con sangre del cordón umbilical como tratamiento para la parálisis cerebral exige ajustes en las políticas de salud pública. Estos incluyen la educación sobre el tema, la organización de ensayos de fase avanzada y el establecimiento de mecanismos regulatorios para el acceso al tratamiento.

La educación es necesaria porque la parálisis cerebral no es un diagnóstico muy conocido entre los padres de niños pequeños, a pesar de que es la discapacidad motora más común de la infancia. Los CDC estiman que 1 de cada 345 niños de ocho años en los EE. UU. tiene esta afección. La incidencia de parálisis cerebral aumenta drásticamente con el nacimiento prematuro, llegando al 15 % entre los bebés nacidos entre las 24 y 27 semanas de gestación. El costo de por vida del cuidado de un niño con parálisis cerebral es de más de un millón de dólares, y la mayor parte de ese gasto es el costo indirecto de la pérdida de productividad​​. Tanto los obstetras como los futuros padres deben recibir educación sobre el hecho de que la terapia de sangre del cordón umbilical es una opción si un bebé desarrolla parálisis cerebral. Este conocimiento podría motivar a más padres a guardar la sangre del cordón umbilical de su bebé al nacer.

Existe un número limitado de hospitales y clínicas en todo el mundo que actualmente ofrecen terapia con sangre del cordón umbilical para la parálisis cerebral (PC) bajo un marco regulatorio autorizado. Está comprobado que el tratamiento es muy sencillo y presenta un sólido perfil de seguridad. Dada la heterogeneidad que ha afectado a los ensayos clínicos previos de terapia celular para la PC, sería beneficioso para la comunidad de pacientes que las organizaciones de investigación cooperaran y compartieran recursos para realizar ensayos multinacionales.

Ya existe una reserva de unidades de sangre del cordón umbilical para estos tratamientos. La mayoría de los niños del estudio IPDMA utilizaron sangre del cordón umbilical de donantes, y los tratamientos futuros pueden aprovechar la red mundial existente de bancos públicos de sangre del cordón umbilical. Se necesita más investigación para cuantificar la dosis máxima recomendable de TNC/kg para esta terapia y para determinar si es razonablemente seguro combinar pequeñas unidades de sangre de cordón umbilical para lograr una dosis terapéutica más alta.

Finalmente, debemos afrontar la realidad de que el acceso a la terapia con sangre del cordón umbilical para la parálisis cerebral no está disponible para todos los pacientes y sus familias. Muchos países cuentan con mecanismos que permiten a los pacientes graves acceder a tratamientos experimentales prometedores, pero que aún no cuentan con la aprobación del mercado. Estos programas reciben diversos nombres, como "uso compasivo", "acceso ampliado" y "exenciones hospitalarias". El estudio IPDMA fue coordinado por la Alianza de Parálisis Cerebral en Australia; sin embargo, Australia es uno de los países que actualmente carece de mecanismos para que las familias accedan a la terapia con sangre del cordón umbilical para tratar a niños con parálisis cerebral. El acceso regulatorio es uno de los mayores desafíos en este campo.

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